Jungtinėje Karalystėje paskelbta apie didžiulį mokslo laimėjimą, kuris gali pakeisti tūkstančių žmonių gyvenimus. Mokslininkai pirmą kartą išbandė genų terapiją, galinčią sulėtinti paveldimą „Huntingtono“ ligą.
Ši liga yra mirtina ir nepagydoma, o ją paveldi kas antras vaikas, jei vienas iš tėvų serga. Dabar atsirado viltis, kad ateityje ji bus bent iš dalies suvaldoma. Terapija vadinama „AMT-130“, ir pirmieji rezultatai parodė, kad ji gali sulėtinti ligos progresą net 75 proc. per trejus metus.
„Huntingtono liga“ prasideda dėl geno pavadinimu „HTT“ pažeidimo. Dėl šio defekto organizme gaminasi nuodinga baltymo forma, kuri palaipsniui žudo smegenų ląsteles.
Dėl to žmogus praranda judesių kontrolę, darosi sunku mąstyti ir bendrauti. Pirmieji simptomai dažniausiai pasirodo vidutiniame amžiuje, o nuo to laiko gyvenimo trukmė siekia tik 10 – 30 metų. Iki šiol nebuvo jokio gydymo, kuris galėtų sustabdyti ligą. Galima buvo tik palengvinti simptomus, tačiau ji vis tiek toliau progresavo.
Kaip veikia nauja terapija?
„AMT-130“ sukurta bendrovės „uniQure“, kuri jau anksčiau sukūrė pirmąją pasaulyje patvirtintą genų terapiją. Naujasis gydymas paremtas paprasta idėja, tai sustabdyti nuodingo baltymo gamybą smegenyse.
Pacientui atliekama sudėtinga operacija, per kurią į smegenis suleidžiama specialiai sukurta DNR informacija. Ji priverčia ląsteles liautis gaminti žalingą baltymą. Mokslininkai tikisi, kad užteks vienos procedūros visam žmogaus gyvenimui. Tai reiškia, kad ligos eiga galėtų būti sulėtinta labai ilgam.
Pirmieji rezultatai
Klinikiniame tyrime dalyvavo 29 pacientai, daliai jų suleista didelė vaisto dozė, kitai daliai mažesnė. Mokslininkai stebėjo jų būklę trejus metus. Tie, kurie gavo didžiausią dozę, ligos progresą patyrė net keturis kartus lėčiau nei tie, kurie gydymo negavo.
Kai kurie pacientai net išlaikė stabilią būklę. Vienas iš jų, kuris buvo priverstas išeiti į medicininę pensiją, po gydymo galėjo sugrįžti į darbą. Tai neįprasta sergant „Huntingtono“ liga.
Kas laukia toliau?
Rezultatai dar nėra paskelbti mokslo žurnaluose, bet jie jau laikomi istoriniu pasiekimu. Tai gali tapti pirmuoju realiu vaistu, galinčiu pakeisti ligos eigą. Tyrimai tęsiasi JAV ir Europoje. Bendrovė „uniQure“ planuoja 2026 m. pradžioje kreiptis dėl oficialaus patvirtinimo JAV, o vėliau ir Europoje.
Jei vaistas bus patvirtintas, tai suteiks viltį tūkstančiams šeimų visame pasaulyje. Pirmą kartą žmonės, sergantys „Huntingtono liga“, galės tikėtis ne tik sulėtinti simptomus, bet ir realiai prailginti savo gyvenimą.
